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基金申请标书中的常见统计学问题,来看4个例子!

  基金申请标书中的常见统计学问题,来看4个例子!

  例一,

  某研究分析某药不同剂量治疗某病的效果,设计了两组,一组低剂量,一组是正常剂量。欲比较两组的疗效。

  当时有评审专家问,为什么只设计了两组不同剂量,是否应考虑加上一组空白组?原因在于,如果该药无效,那么单纯比较低剂量和正常剂量又有什么用呢?

  那么关于该研究,需不需要设计空白组呢(假定不存在伦理问题)?

  个人意见是,一定要结合研究目的而定,没有必须或无需。

  如果研究目的是分析剂量反应关系,即想验证,是否随着剂量的增加,疗效也更好。这种情况下,设计一组空白对照是可以的,能够说明一定问题。

  但问了研究者之后,发现他并非如此,其目的不是为了说明量效关系,而是因为,一般治疗都是以正常剂量,但有的人对正常剂量难以耐受,因此想观察是否降低剂量也能达到同样的疗效。

  好了,明白了研究目的之后,就好办了。其实根据作者所想达到的目的,设计两组没有问题,但是建议采用非劣效检验,而不是两组差异性检验。因为降低了剂量,恐怕很难达到正常剂量的效果,能够保证不比正常剂量差就很好了,所以,可考虑非劣效检验。

  结论:如果你不知道到底应该采用什么设计,其实最应该问的是你自己。你一定要知道自己想干什么,想达到什么目的。所有的设计方案都是跟研究目的密切相关的。

  例二,

  某研究比较某种治疗方式与基础疗法相比,哪种方式更好。该研究认为是采用队列研究,将采用该治疗方式的称为治疗队列,将基础疗法的称为观察队列。比较两个队列的结局。

  不少临床大夫都很难区分队列研究和干预研究。其实考虑一下什么叫做干预就可以了。干预,意思就是你干预了他的正常步骤了。比如,一个小孩在吃馒头,你在旁边看着,这不叫干预。但是,如果你给他一个蛋糕,让他放弃吃馒头而改吃蛋糕了,这就是干预了。同样都是吃东西,但他自己吃馒头,这不叫干预,你给他吃蛋糕,这就叫干预。

  所以,如果你要观察服用叶酸和不服用叶酸人群,你说,这是队列研究还是干预研究,只靠这一点是很难说的。如果你观察了一群服用叶酸的人和一群不服用叶酸的人,这算是队列研究。如果你把人群分为两组,你给他们服用叶酸或不服用叶酸,这是干预研究。

  所以,对于例2的研究,这是研究者给予治疗方式,虽然不是随机分组,但仍是研究者施加的,研究者仍进行了干预,所以,这不是队列研究,而是干预试验,只不过不是随机分组的干预试验而已。

  例三,

  某研究探索一种新的诊断技术的诊断价值,该研究拟在2年内收集100例病例,对这些病例分别采用标准诊断方式以及新的诊断技术,评价新诊断技术的效果。该研究认为,研究共2年时间,因此,这是个队列研究。

  在明确该研究到底是不是队列研究之前,我们先考虑一个问题:全国人口普查是队列研究吗?显然不是,全国人口普查是个横断面调查。可是,全国人口普查历时了好几年啊,经过了这么长时间,这不是队列研究吗?

  为什么人口普查历时多年,不算队列研究,而例3的研究历时2年,就一定是队列研究呢?

  队列研究,并不是指你的研究经历了多少年,而是你对每个研究对象是否进行了随访观察。在例3中,只是因为病例难以获得,所以必须在2年时间内才能获得100例。但是一旦获得,对每个病例都没有随访观察,就是直接得到了诊断结果和金标准结果。然后就不再随访了。所以,这是个横断面研究,不是队列研究。理想情况下,如果这些病例能够一天之内都活的,那么一天就结束了。所谓历时2年,只是因为需要这么长时间来获得病例而已。

  这里再说另一个问题,有的人把诊断试验作为一种研究方法,其实诊断试验与横断面研究、队列研究等并不是一个并列的词。比如,例3的诊断试验是一个横断面研究,有时也可以是队列研究。比如,你用诊断技术得到诊断结果,但是需要观察1年才能得到金标准结局,这就是队列研究。

  例四,

  某研究采用一种新的影像评价技术,收集一定的病例,将其分为两组:手术治疗组和药物治疗组。用这种新的影像评价技术,评价两组的疗效是否有差异。

  该研究看似简单,其实却隐含了2个目的:一是要明确新的评价技术是否准确;而是要比较两组的疗效(用这种新的评价技术来确定疗效)是否有差异。

  这其实是有问题的,首先,如果要说明两组疗效差异,必须先知道这一“疗效”本身是准确的,否则怎么能说明疗效的好坏?就像你要用尺子量两个人的身高,但尺子本身就不准,你怎么比较呢?而这里的问题就是,这把尺子(影像评价技术)到底准不准,研究还不知道。

  所以,研究者首先要明确这种评价技术是否可靠,然后才能说,用这种技术进行评价。假定一种不好的情形,如果第一步骤发现这种评价结果不可靠,那第二部分还做吗?或者说,还能做吗?很危险。

  所以,对于此类隐含两个研究目的的设计,最好分开来做,一次只做一个目的。如果这种评价技术尚未公认,那就只做技术评价;如果已经公认,那就直接做第二部分,比较两种药物疗效。或者做第二部分,但是换一种更为公认的评价方法,而不是用一种新的评价方法。

  好了,暂且举这几个例子,希望能对正在申请标书的各位朋友有一定帮助。这里只是说了一些名词概念之类的,其实这些你要是从书本上来看,都有,比如,书上都会说,一次最好只做一个研究目的,等等。但是真正让你落实到实际,往往就忘了这些内容了。

  所以,很多时候,理论上的东西看似懂了,真正在实际中能够用上,才是最主要的,才是真正懂了。当然,这些多经历几次其实也就明白了,没什么复杂的内容。这不像统计,还有那么多复杂的计算方法。设计方面其实更多的就是一些思路,经历多了也就理解了。

来源:小白学统计 冯国双
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